Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 18. až 21. července 2022

Výbor CHMP doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Amvuttra* (vutrisiran) k léčbě dospělých s dědičnou amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem, což je vzácné život ohrožující onemocnění, které poškozuje více nervů v těle.

Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Celdoxome pegylated liposomal (doxorubicin hydrochlorid) k léčbě metastatického karcinomu prsu, pokročilého karcinomu vaječníků, progresivního mnohočetného myelomu a Kaposiho sarkomu, což je typ rakoviny, který postihuje lidi s AIDS.

Illuzyce (lutetium (177lu) chlorid), prekurzor radiofarmak, obdržel od CHMP kladné stanovisko. Illuzyce není určen k přímému použití u pacientů a musí se používat pouze k radioaktivnímu značení nosných léčiv, která byla speciálně vyvinuta a schválena pro radioaktivní značení luteciumchloridem.

Výbor CHMP doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Lupkynis (voklosporin) k léčbě lupusové nefritidy, zánětu ledvin způsobeného lupusem. Lupus je autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém těla napadá zdravé tkáně.

Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Mounjaro (tirzepatid) pro léčbu dospělých s diabetes mellitus 2. typu. V Evropské unii (EU) trpí cukrovkou přibližně 30 milionů lidí.

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k registraci za výjimečných okolností pro přípravek Nulibry* (fosdenopterin) k léčbě nedostatku molybdenového kofaktoru typu A. Jedná se o velmi vzácný stav, který se objevuje krátce po narození a vede k poranění mozku a smrti.

Přípravek Opdualag (relatlimab / nivolumab), určený k léčbě melanomu, což je typ rakoviny kůže, který se rozšířil do jiných částí těla a nelze jej chirurgicky odstranit, obdržel od CHMP kladné stanovisko.

CHMP doporučilo udělení podmíněné registrace přípravku Tecvayli* (teclistamab) k léčbě dospělých s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem, kteří podstoupili alespoň tři předchozí terapie. Mnohočetný myelom je vzácná rakovina kostní dřeně, která postihuje plazmatické buňky, což je typ bílých krvinek, které produkují protilátky. Tecvayli byl podporován prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro léky, které mají zvláštní potenciál řešit nenaplněné lékařské potřeby pacientů. Výbor CHMP posoudil žádost o registraci podle zrychleného harmonogramu, aby se pacientům umožnil rychlejší přístup k tomuto léčivému přípravku. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k přípravku Tezspire (tezepelumab), který je určen jako doplňková léčba u dospělých a dospívajících pacientů s těžkým astmatem. Astma je chronické onemocnění, které postihuje přibližně 6 % populace EU.

Vabysmo (faricimab), určený k léčbě dospělých s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací a zrakovým postižením v důsledku diabetického makulárního edému, získal od CHMP kladné stanovisko.

Hybridní léčivý přípravek Thalidomide Lipomed (thalidomid) získal kladné stanovisko k léčbě mnohočetného myelomu. Hybridní léčivé přípravky se zčásti opírají o výsledky preklinických testů a klinických studií již registrovaného referenčního přípravku a zčásti o nová data.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro šest léčivých přípravků

Výbor doporučil šest rozšíření indikace pro léky, které jsou již v EU registrovány: Genvoya, Imcivree, Retsevmo, Tecartus a Ultomiris.

Výbor CHMP také doporučil rozšíření použití vakcíny proti neštovicím Imvanex (živý modifikovaný virus vakcínie Ankara) tak, aby zahrnovalo ochranu dospělých před opičími neštovicemi a onemocněním způsobeným virem vakcínie. Více informací o tomto rozšíření indikace je k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor doporučil, aby se Rubraca (kamsylát rucaparib) nadále nepoužíval jako léčba třetí linie rakoviny vaječníků, vejcovodů nebo pobřišnice u pacientů s mutací BRCA, u kterých se rakovina vrátila po nejméně dvou chemoterapiích na bázi platiny a kteří nemohou mít další terapii na bázi platiny. Přezkoumání bylo provedeno podle článku 20 nařízení (ES) č. 726/2004, které se spouští u centrálně registrovaných léčivých přípravků v případě problémů s kvalitou, bezpečností a účinností. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Stažení žádostí

Držitel rozhodnutí o registraci přípravku Imcivree (setmelanotid) stáhl svou žádost o rozšíření používání tohoto léčivého přípravku k léčbě obezity a kontrole hladu spojeného s geneticky potvrzeným Alströmovým syndromem, což je vzácné genetické onemocnění, které způsobuje různé problémy v několika orgánech v těle. Dokument s otázkami a odpověďmi o stažení žádosti je k dispozici na stránkách EMA.

Žádost o registraci přípravku Parsaclisib Incyte Biosciences Distribution B.V. (parsaclisib) byla žadatelem stažena. Lék byl určen k léčbě lymfomu marginální zóny, rakoviny bílých krvinek. Dokument s otázkami a odpověďmi o stažení žádosti je k dispozici na stránkách EMA.

Aktualizace informací k onemocnění COVID-19

Výbor CHMP doporučil rozšířit používání vakcíny proti onemocnění COVID-19 Spikevax (elasomeran / mRNA vakcína COVID-19 (modifikovaná nukleosidy)) jako posilovací dávku (booster) u dospívajících ve věku od 12 do 17 let. Výbor také schválil aktualizaci informací o přípravku, uvádějící, že stabilita byla prokázána po dobu 12 měsíců, pokud je Spikevax uchováván za určitých podmínek. CHMP také doporučilo schválit nové místo výroby hotového přípravku v Madridu ve Španělsku.

Výbor doporučil udělit plnou registraci přípravku Veklury (remdesivir), antivirotikum používanému k léčbě onemocnění COVID-19, po předložení požadovaných údajů ke splnění poslední nesplněné specifické povinnosti. Veklury se používá u dospělých a dospívajících s pneumonií vyžadující doplňkový kyslík. Lék lze také použít u dospělých, kteří nepotřebují doplňkový kyslík a u kterých je zvýšené riziko rozvoje závažného onemocnění COVID-19. Veklury získal podmínečnou registraci v červenci 2020, která byla naposledy obnovena v březnu 2022. Jde o první léčbu onemocnění COVID-19, pro kterou výbor CHMP doporučil plnou registraci.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v červenci 2022 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání CHMP v červnu 2022 bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

----------------

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.