Akcie Scholar Rock prudce vzrostly po pozitivních výsledcích léčby svalové atrofie

Akcie společnosti Scholar Rock Holding Corp. (SRRK.US) vystřelily o více než 315 % po oznámení pozitivních výsledků z fáze 3 klinické studie SAPPHIRE pro léčivo apitegromab , určené k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) .

Studie splnila svůj primární cíl , když ukázala statisticky významné zlepšení motorických funkcí měřených pomocí Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) . 30,4 % pacientů užívajících apitegromab zaznamenalo zlepšení o více než 3 body , ve srovnání s 12,5 % u pacientů s placebem.

Dr. Jay Backstrom , prezident a generální ředitel Scholar Rock , vyjádřil nadšení: "Výsledky jasně ukazují silné a klinicky významné zlepšení motorických funkcí u pacientů se SMA."

Společnost plánuje podat žádost o schválení biologického léčiva v USA a žádost o registraci v EU v prvním čtvrtletí 2025 .

Ve studii nebyly zjištěny žádné nové bezpečnostní nálezy a profil léčiva byl konzistentní s předchozí fází 2 studie TOPAZ .

Analytici z Truist uvedli, že studie ukázala klinicky významné zlepšení o 1,8 bodu ve srovnání s placebem, což posiluje potřebu efektivních léčebných možností pro SMA . Potvrdili své doporučení k nákupu akcií Scholar Rock a zvýšili cílovou cenu z 20 na 36 dolarů za akcii .

"Vidíme to jako potvrzení platformy TGFbeta společnosti a jejich strategie hodnotit anti-myostatin (lék, který zlepšuje svalovou hmotu) v kombinaci s lékem zaměřeným na genetickou příčinu onemocnění," uvedl Truist.

Wedbush také pochválil výsledky a uvedl, že pozornost se nyní přesouvá na schválení a komercializaci . Zvýšili svou cílovou cenu z 25 na 27 dolarů a zopakovali rating outperform , což je ekvivalent doporučení k nákupu .

Spinální svalová atrofie je vzácné genetické neuromuskulární onemocnění , které postihuje odhadem 30 000 až 35 000 lidí v USA a Evropě. Symptomy zahrnují ztrátu motorických neuronů , atrofii volních svalů končetin a trupu a progresivní svalovou slabost .

Scholar Rock do studie zapojil 156 pacientů ve věku od 2 do 21 let a použil dvě dávky léčiva. Společnost získala status zrychleného schvalování , léku na vzácná onemocnění a léku pro vzácná pediatrická onemocnění od FDA , a podobná označení od Evropské lékové agentury .

Lék byl dobře snášen ve všech věkových skupinách, bez rozdílů v profilech nežádoucích účinků mezi použitými dávkami.

Scholar Rock také zkoumá, zda léčba může pomoci uchovat svalovou hmotu , často ztracenou během rychlého úbytku hmotnosti u pacientů užívajících novou třídu GLP-1 léčiv . Pokud bude apitegromab schválen, bude to první schválený lék společnosti.