Revize farmaceutických právních předpisů - Často kladené dotazy

Komise navrhuje ambiciózní revizi farmaceutických právních předpisů EU, která má následující hlavní cíle:

1. vytvořit jednotný trh pro léčivé přípravky zajišťující, aby všichni pacienti v celé EU měli včasný a spravedlivý přístup k bezpečným, účinným a cenově dostupným lékům;
2. i nadále nabízet atraktivní rámec pro výzkum, vývoj a výrobu léčivých přípravků v Evropě, který podporuje inovace;
3. výrazně snížit administrativní zátěž urychlením postupů a výrazným zkrácením doby registrace léčivých přípravků, aby se dostávaly k pacientům rychleji;
4. zlepšit dostupnost léčivých přípravků a zajistit, aby se daly vždy dodat pacientům bez ohledu na to, kde v EU žijí;
5. řešit antimikrobiální rezistenci (AMR) a přítomnost léčivých přípravků v životním prostředí prostřednictvím přístupu „jedno zdraví“;
6. zvýšit environmentální udržitelnost léčivých přípravků.

Revize je prvním významným přezkumem farmaceutických právních předpisů od roku 2004. Jejím cílem je přizpůsobit tyto předpisy potřebám 21. století.

1. Z čeho se tento balíček předpisů skládá?

Reforma obsahuje dva legislativní návrhy: novou směrnici a nové nařízení, které představují regulační rámec EU pro všechny léčivé přípravky (včetně léků pro vzácná onemocnění a pro děti) a zjednodušují a nahrazují stávající farmaceutické právní předpisy.

Jednoduše řečeno, směrnice obsahuje veškeré požadavky na registraci, monitorování, označování a regulační ochranu všech léčivých přípravků registrovaných na unijní a vnitrostátní úrovni, jakož i na jejich uvádění na trh a další regulativní postupy.

Nařízení stanoví specifická pravidla (nad rámec pravidel ve směrnici) pro léčivé přípravky registrované na úrovni EU, především ty nejinovativnější. Vymezuje také pravidla koordinovaného řešení kritického nedostatku léčivých přípravků a zajištění dodávek kritických léčivých přípravků. Vytyčuje rovněž pravidla fungování Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA).

Součástí reformy je i doporučení Rady o antimikrobiální rezistenci.

Uvedené legislativní návrhy a doporučení Rady doplňuje sdělení, v němž jsou vysvětleny důvody změn.

2. Co přináší tato reforma nového?

Reforma staví na současných vysokých standardech kvality, bezpečnosti a účinnosti při registraci léčivých přípravků a navrhuje nové nástroje v následujících oblastech:

• přechod od univerzálního systému pobídek pro farmaceutické společnosti k modulovanému systému pobídek, který odměňuje společnosti, jež plní důležité cíle v oblasti veřejného zdraví. Jedná se např. o poskytování přístupu k léčivým přípravkům ve všech členských státech, vývoj léčivých přípravků, které řeší neuspokojené léčebné potřeby, provádění srovnávacích klinických hodnocení a vývoj léčivých přípravků, které mohou léčit i jiná onemocnění. U léčivých přípravků pro vzácná onemocnění se navrhuje podobná úprava výhradního postavení na trhu,
• rychlejší dostupnost generik a biologicky podobných léčivých přípravků a transparentnost veřejného financování,
• řešení nedostatku léčivých přípravků a zabezpečení dodávek,
• moderní a zjednodušený regulační rámec umožňující rychlejší registraci nových léčivých přípravků, Například Evropská agentura pro léčivé přípravky bude mít na hodnocení 180 namísto 210 dní. Komise bude mít na registraci 46 namísto 67 dní. To pomůže snížit současný průměr v délce přibližně 400 dní od podání žádosti do registrace. Pro hodnocení léčivých přípravků s velkým významem pro veřejné zdraví bude mít Evropská agentura pro léčivé přípravky pouze 150 dní v rámci experimentálního regulačního prostředí, které slouží na podporu vývoje inovativních léčivých přípravků, elektronických podání a elektronických příbalových informací,
• podpora inovací a konkurenceschopnosti,
• lepší ochrana životního prostředí,
• boj proti antimikrobiální rezistenci (AMR).

3. Jak nové právní předpisy přispějí k inovacím?

• Na podporu vývoje inovativních léčivých přípravků bylo navrženo mnoho opatření: proces registrace nových léčivých přípravků se zrychlí díky zjednodušení postupů a úpravě struktury Evropské agentury pro léčivé přípravky.
• Prostřednictvím vědeckého poradenství, které bude agentura poskytovat již od počátku, se zlepší kvalita žádostí. Zároveň bude poskytována cílená vědecká podpora malým a středním podnikům. Na základě zkušeností z pandemie covidu-19 se zavedou průběžné přezkumy (tj. postupné přezkumy údajů, jakmile budou údaje k dispozici) a dočasná povolení k nouzovému použití léčivých přípravků při mimořádných zdravotních událostech.
• Společnosti vyvíjející inovativní produkty mohou získat poradenství ohledně svého přípravku již roky před tím, než požádají o registraci, což usnadní jejich rozhodování.
• Experimentální regulační prostředí^[1] umožní testování nových regulačních přístupů k novým léčebným postupům v reálných podmínkách. Zjednoduší se rovněž využívání poznatků získaných z praxe a zdravotních dat. Regulační rámec bude pružnější, aby dokázal reagovat na vědecký pokrok, digitalizaci, umělou inteligenci a špičkové produkty.
• Zvláštní ustanovení a pobídky k využití léčivých přípravků v nové indikaci zjednoduší výzkumným pracovníkům a neziskovým organizacím provádění výzkumu registrovaných léčivých přípravků.
• Zavedou se zvláštní pobídky pro léčivé přípravky, které naplňují vysoké neuspokojené léčebné potřeby v případě vzácných onemocnění.
• Společnosti uvádějící inovativní léčiva na trh budou mít regulační ochranu minimálně 8 let, což zahrnuje 6 let ochrany údajů a dva roky tržní ochrany. Společnosti mohou využívat dodatečné doby ochrany, přičemž celková doba ochrany může být prodloužena na maximálně 12 let, zatímco dnes činí maximálně 11 let. Tato dodatečná období ochrany mohou společnosti získat, pokud uvedou léčivý přípravek na trh ve všech členských státech (+ 2 roky), pokud přípravek řeší vysokou neuspokojenou léčebnou potřebu (+ 6 měsíců), nebo pokud provádějí kontrolovaná klinická hodnocení (+ 6 měsíců). Ochrana údajů může být prodloužena o další rok, pokud lze léčivý přípravek využít i k léčbě jiných onemocnění. Očekává se, že dodatečná dvouletá regulační ochrana, pokud budou léčivé přípravky uvedeny na trh ve všech členských státech, zvýší přístup o 15 %. To znamená, že v EU by nového léčivého přípravku mohlo potenciálně využít o 67 milionů lidí více.
• U léčivých přípravků pro vzácná onemocnění bude standardní trvání výhradního postavení na trhu 9 let. Společnosti mohou využít dodatečných období výhradního postavení na trhu, pokud řeší vysokou neuspokojenou léčebnou potřebu (1 rok), uvedou léčivý přípravek na trh ve všech členských státech (+ 1 rok) nebo vyvinou nové léčebné indikace pro již registrovaný léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (až 2 roky navíc). Období regulační ochrany mohou dohromady dosáhnout maximálně 13 let, zatímco dnes je to nejvýše 10 let.
• Řada opatření, která obstojí i v budoucnu, navíc zajistí, že regulační systém bude schopen držet krok s vědeckým a technologickým pokrokem. To zahrnuje rovněž podporu inovativních metod, včetně metod zaměřených na omezení zkoušek na zvířatech.

Všechna tato opatření nabízejí atraktivní a mezinárodně konkurenceschopnou regulační ochranu, která doplní stávající systém práv duševního vlastnictví a bude společnostem poskytovat další odměny za inovace.

4. Bude mít navrhovaná reforma vliv na ochranu duševního vlastnictví týkající se léčivých přípravků?

Ne. Reforma se nijak netýká systému ochrany duševního vlastnictví v EU (patenty, ochranné známky, autorská práva, dodatková ochranná osvědčení). To znamená, že Evropská unie bude v této oblasti i nadále nabízet globálně konkurenceschopný systém pobídek.

5. V čem spočívá systém „poukazů“ pro boj proti antimikrobiální rezistenci?

Vývoji nových antimikrobiálních látek brání selhání trhu: aby se zamezilo vývoji rezistentních bakterií, je třeba omezit používání antimikrobiálních látek. Vyhlídky na prodej inovativních produktů jsou však nevelké, a proto mnoho investorů ztratilo o tuto oblast zájem. Bez veřejné intervence se proto můžeme ocitnout v situaci, kdy bude k dispozici jen velmi málo nových léčivých přípravků proti multirezistentním patogenům, nebo nebudou vůbec žádné.

Systém poukazů má fungovat tak, že společnosti vyvíjející průlomové antimikrobiální látky dostanou „přenositelné poukazy na exkluzivitu údajů“, které mohou samy používat či prodávat. Na základě poukazu získá společnost na další rok ochranu údajů před konkurenčními produkty pro léčivý přípravek, na nějž poukaz obdržela.

Tento systém bude generovat příjmy pro společnosti, které tyto revoluční léčivé přípravky úspěšně vyvíjejí, a to bez přímých finančních příspěvků od členských států. Poukaz je nepřímo a v důsledku delšího období ochrany léčivých přípravků, na něž se vztahuje, financován z vnitrostátních systémů zdravotní péče, ale tyto náklady budou do značné míry vyváženy prevencí úmrtí a onemocnění, kterým se zabrání díky novým antimikrobiálním látkám.

Poukazy budou udělovány a používány za přísných podmínek. Budou se vydávat pouze v malém počtu a po omezenou dobu (nejvýše 10 poukazů za 15 let), což omezí potenciální zátěž pro systémy zdravotní péče.

6. Jak se díky novým pravidlům zlepší přístup pacientů k inovativním léčivým přípravkům?

Ústředním cílem reformy je zajistit, aby všichni pacienti v celé EU měli včasný a spravedlivý přístup k bezpečným a účinným léčivým přípravkům. V současnosti tomu tak někdy není, zejména u inovativních léčivých přípravků, jelikož dostupnost léků pro pacienty se v jednotlivých členských státech liší.

V rámci reformy se řeší tento problém tím, že dvouletá ochrana údajů je podmíněna prodejem léčivého přípravku ve všech členských státech.

Zkrácení standardní doby regulační ochrany o dva roky (oproti současnosti) a opatření, která podpoří brzký vstup generik a biologicky podobných léčivých přípravků na trh, rovněž nabídnou pacientům cenově dostupnější možnosti a povedou ke snížení výdajů zdravotnických systémů na léčivé přípravky.

Pobídky k využití stávajících léčivých přípravků v nové indikaci a k využívání údajů ze srovnávacích hodnocení dají pacientům rychlejší přístup k novým léčebným postupům, které uspokojí jejich potřeby. Používání údajů ze srovnávacích hodnocení pomůže vnitrostátním orgánům lépe posoudit nákladovou efektivnost nového léčivého přípravku.

Zjednodušením systému rozhodování se zkrátí doba registrace nových léčivých přípravků.

Budou poskytovány pobídky pro vývoj inovativních léčivých přípravků, které řeší nenaplněné léčebné potřeby.

Vedle stávajících tištěných příbalových informací se zavedou elektronické příbalové informace. Tyto elektronické informace o přípravku také pomohou pacienty správně informovat v jejich jazyce. Zároveň to pomůže řešit nedostatek léků, protože bude možné jednodušeji přesměrovat zásoby do zemí, kde jich je zapotřebí.

7. Ovlivní nová pravidla způsob registrace léčivých přípravků a očkovacích látek v EU?

Ano. Navrhovanou reformou se snižuje regulační zátěž a zeštíhluje struktura Evropské agentury pro léčivé přípravky. Zjednodušují se postupy pro zajištění efektivního hodnocení, zvyšuje vědecká kapacita regulační sítě EU a zkracuje doba pro registraci léčivých přípravků.

Reforma také dává větší váhu hlasu pacientů v agentuře, protože členem hlavního vědeckého výboru se stanou i zástupci pacientů.

8. Jak změny fungování Evropské agentury pro léčivé přípravky urychlí autorizaci léčivých přípravků?

Pokud jde o registraci vysoce inovativních přípravků, Evropská agentura pro léčivé přípravky koordinuje činnost národních odborníků prostřednictvím několika výborů.

V navrhovaném právním aktu se proto struktura Evropské agentury pro léčivé přípravky redukuje na dva hlavní vědecké výbory pro humánní léčivé přípravky: Výbor pro humánní léčivé přípravky a Farmakovigilanční výbor pro posuzování rizik léčiv (PRAC). Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, pediatrický výbor a výbor pro moderní terapie by měly být zrušeny.

Dva zbývající výbory získají v rámci nové, jednodušší struktury silnější podporu (prostřednictvím pracovních skupin a skupin expertů). Zkrátí se tak doba hodnocení, uvolní se vědecké zdroje na zlepšení podpory před udělením registrace pro společnosti vyvíjející léčivé přípravky a zvýší efektivita.

Mandát Evropské agentury pro léčivé přípravky a její výkonné řídící skupiny pro nedostatek a bezpečnost léčivých přípravků bude rozšířen tak, aby zahrnoval řešení kritického nedostatku léčivých přípravků a zabezpečení dodávek kritických léčivých přípravků.

S cílem zvýšit účinnost dohledu a pomáhat při postupech registrace bude v rámci agentury zřízen inspektorát, který posílí kapacity členských států, zejména pokud jde o inspekce v třetích zemích.

9. Bude vývoj léčivých přípravků transparentnější?

Ano. Transparentnost nákladů na výzkum a vývoj ani příspěvků na tyto náklady z veřejných financí není v současnosti dostatečná. Ačkoli náklady na výzkum a vývoj nejsou pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku relevantní, větší transparentnost veřejné podpory na vývoj léčivých přípravků může posílit vyjednávací pozici úřadů odpovědných za tvorbu cen a úhradu léčivých přípravků při vyjednávání cen s farmaceutickými společnostmi. Mohlo by to pomoci snížit ceny, a tím zlepšit přístup k lékům.

Farmaceutické společnosti proto budou mít povinnost zveřejňovat informace o veškeré přímé finanční podpoře na výzkum a vývoj léčivých přípravků, kterou obdržely od orgánů veřejné moci nebo subjektů financovaných z veřejných prostředků. Tyto informace budou snadno dostupné veřejnosti na zvláštních webových stránkách společnosti a prostřednictvím databáze humánních léčivých přípravků registrovaných v Unii.

10. Pomůže reforma odstranit nedostatek léčivých přípravků?

Nedostatek léčivých přípravků je v EU již několik let vážným problémem. Pandemie covidu-19 poukázala zejména na nedostatky stávajícího právního rámce, které mají negativní dopad na pacienty, systémy zdravotní péče i zdravotnické pracovníky.

Rozšíření mandátu Evropské agentury pro léčivé přípravky jako součásti evropské zdravotní unie umožnilo zlepšit koordinaci a řízení dodávek léčivých přípravků v případě jejich nedostatku během krizí.

Dnešní reforma však přesahuje rámec připravenosti a reakce na krize a pomůže řešit systémové nedostatky v jakémkoli okamžiku. Díky nové legislativě se zlepší monitorování a zmírňování nedostatku léčivých přípravků, zejména kritického nedostatku, na vnitrostátní úrovni i prostřednictvím Evropské agentury pro léčivé přípravky. Farmaceutické společnosti budou muset rychleji hlásit nedostatek léčivých přípravků a vypracovat plány prevence nedostatku léčivých přípravků.

Budou také muset kritické nedostatky řešit a informovat o výsledcích přijatých opatření (jako je zvýšení či reorganizace výrobní kapacity nebo úprava distribuce za účelem zlepšení dodávek).

Dále bude vypracován unijní seznam kritických léčivých přípravků, tj. léčivých přípravků považovaných za všech okolností za nejdůležitější pro systémy zdravotní péče. Společnostem a dalším relevantním aktérům budou vydávána doporučení, jaká opatření mají přijmout k zesílení dodavatelských řetězců těchto léčivých přípravků, aby byla zajištěna kontinuita a bezpečnost dodávek pro občany EU. Farmaceutické právní předpisy rovněž Komisi umožní, aby prostřednictvím prováděcího aktu zavedla opatření ke zlepšení bezpečnosti dodávek včetně požadavků na vytvoření pohotovostních zásob.

11. Bude farmaceutická reforma zaměřena na strategickou autonomii a relokalizaci?

Farmaceutická reforma má zvýšit bezpečnost dodávek léčivých přípravků pro pacienty a systémy zdravotní péče v EU prostřednictvím preventivních a reaktivních opatření. Za tímto účelem navrhuje konkrétní opatření, mezi něž patří dřívější oznamování nedostatku léčivých přípravků a jejich stažení z trhu, požadavek, aby společnosti měly plány prevence nedostatku všech léčivých přípravků, a přijetí unijního seznamu kritických léčivých přípravků. Záměrem je zabezpečit dodávky těchto kritických léčivých přípravků prostřednictvím doporučení, jaká opatření mají subjekty v dodavatelském řetězci přijmout, přičemž v některých případech se mohou tato doporučení posílit uložením přísnějších povinností formou prováděcích aktů Komise.

Bezpečnost výroby a dodávek léčivých přípravků je zásadním prvkem pro zajištění jejich trvalé dostupnosti. Návrh se strategickou autonomií ani relokalizací přímo nezabývá. Popsaná ustanovení nicméně nabízejí dostatečnou flexibilitu, aby bylo možné zaměřit se na konkrétní slabá místa včetně problematických závislostí.

Komise zároveň spouští projekt flexibilní výroby EU FAB, což je síť výrobců očkovacích látek v EU s vyhrazenou výrobní kapacitou. Zúčastněné společnosti budou mít povinnost zajistit, abychom měli potřebnou kapacitu pro výrobu lékařských protiopatření v EU.

Úřad pro připravenost a reakci na mimořádné situace v oblasti zdraví (HERA) dále založil společné fórum pro průmyslovou spolupráci, které má hledat řešení, jak odstranit překážky a slabá místa v dodavatelském řetězci a zajistit suroviny pro lékařská protiopatření.

Úřad rovněž vypracovává finanční pobídky pro antimikrobiální látky, zejména ve formě záruky příjmů.

Významný projekt společného evropského zájmu v oblasti zdraví umožní zúčastněným zemím EU poskytovat státní podporu na inovativní projekty EU zaměřené na tuto doménu, včetně projektů relevantních pro bezpečnost dodávek.

Nedávno jsme také předložili návrh týkající se kritických surovin, který se zaměřuje rovněž na základní složky pro výrobu léčivých přípravků a dalších lékařských protiopatření.

12. Jaké kroky budou podniknuty ke zmírnění dopadu léčivých přípravků na životní prostředí?

Z vědeckých důkazů vyplývá, že výroba, používání a nevhodná likvidace farmaceutik mohou mít ohrožovat životní prostředí. Antimikrobiální látky jsou navíc zjišťovány v komunálních i průmyslových odpadních vodách, povrchových a podzemních vodách. To je znepokojivé, neboť přítomnost těchto látek zvyšuje antimikrobiální rezistenci. Endokrinní disruptory jsou další významnou skupinou léčivých přípravků, které mohou mít nepříznivé účinky na životní prostředí a veřejné zdraví.

V souladu s dřívějšími závazky ve strategickém přístupu k léčivým přípravkům v životním prostředí se v reformě zpřísňuje posuzování rizik léčivých přípravků pro životní prostředí (ERA) se záměrem omezit možné nepříznivé dopady léčivých přípravků na životní prostředí a veřejné zdraví. Posuzování budou muset povinně provádět všechny farmaceutické společnosti uvádějící léčivé přípravky na trh EU. Registraci lze zamítnout, pokud společnosti nepředloží dostatečné důkazy, že rizika pro životní prostředí posoudily a že přijaly opatření k jejich zmírnění.

13. Jaký je hospodářský význam farmaceutického průmyslu EU?

Farmaceutický průmysl je pro unijní hospodářství klíčovým odvětvím.

V roce 2020 investovaly společnosti z EU do výzkumu a vývoje více než 26,5 miliardy eur, přičemž vytvářejí přibližně 840 000 přímých pracovních míst. EU, Spojené království a Švýcarsko jsou druhým největším investorem do výzkumu a vývoje léčivých přípravků (39,7 miliardy eur v roce 2020), a to po USA, které v roce 2020 investovaly 63,5 miliardy eur (údaje EFPIA).

Pokud jde o výrobu technologicky vyspělých léčivých přípravků, je EU jasným světovým lídrem. Vývoz vzrostl z 50 miliard eur v roce 2002 na 235 miliard eur v roce 2021, přičemž dovoz se ve stejném období zvýšil z 32 miliard eur na 100 miliard eur. Obchodní přebytek EU v oblasti léčivých přípravků dosáhl v roce 2021 zatím rekordní hodnoty – 136 miliard eur (Eurostat).

EU zároveň představuje druhý největší trh na světě s léčivými přípravky. V roce 2021 činily podle databáze MIDAS společnosti IQVIA celkové výdaje EU na farmaceutika přibližně 230 miliard eur, tj. 1,5 % HDP EU.

14. Kdy začnou nové právní předpisy platit?

Návrhy nyní projedná Evropský parlament a Rada. Jednání budou zahájena co nejdříve, ale v této fázi nelze předjímat, kdy budou návrhy přijaty.

Další informace:

Opatření EU proti antimikrobiální rezistenci

Tisková zpráva

Otázky a odpovědi týkající se doporučení o antimikrobiální rezistenci

Informativní přehled – Pacienti v centru pozornosti

Informativní přehled – Podpora inovací ve farmaceutickém průmyslu

Informativní přehled – Boj proti antimikrobiální rezistenci

Farmaceutická strategie pro Evropu