Novartis slaví úspěch v boji s roztroušenou sklerózou. Experimentální pilulka uspěla v klíčových studiích

Farmaceutický gigant Novartis oznámil slibné výsledky pozdních klinických studií svého experimentálního léku remibrutinib určeného k léčbě roztroušené sklerózy (RS). Podle společnosti pacienti užívající tento přípravek vykazovali nižší počet relapsů onemocnění i menší rozsah mozkových lézí než nemocní léčení zavedeným přípravkem teriflunomid. Akcie kótované v Curychu reagovaly na zprávu růstem až o 5,6 procenta.

Podle Novartisu byl lék také efektivní v tom, že během studií nebyly zaznamenány známky jaterní toxicity, která bývá u některých podobných terapií sledovaným rizikem.

Úspěch remibrutinibu (ve formě pilulky) by mohl švýcarskému výrobci otevřít cestu k novému perorálnímu léku na roztroušenou sklerózu a současně rozšířit jeho portfolio navazující na úspěšnou značku Kesimpta.

Výsledky jsou zároveň důležitým signálem pro celou skupinu takzvaných BTK inhibitorů, tedy léků zaměřených na omezení nežádoucí aktivity imunitního systému. Některé konkurenční projekty vyvíjené společnostmi Sanofi a Merck KGaA totiž v pokročilých studiích nedokázaly prokázat lepší výsledky než již zavedený teriflunomid.

„Výsledky jsou dobrou zprávou pro pacienty i Novartis,“ řekl Bloombergu Stefan Schneider, analytik společnosti Vontobel a poukázal právě na trnitou historii inhibitorů BTK u roztroušené sklerózy. Na základě nových dat zároveň snížil rizikovou přirážku (z 50 % na 20 %) ve svém odhadu maximálních ročních tržeb léku, které nadále odhaduje přibližně na jednu miliardu dolarů.

Roztroušená skleróza je chronické autoimunitní onemocnění postihující mozek a míchu. Nemoc může vést k široké škále fyzických, psychických i kognitivních obtíží a její průběh bývá velmi individuální. Podle odhadů americké organizace National Multiple Sclerosis Association s ní po celém světě žije 2,9 milionu lidí.

Novartis nyní plánuje zahájit registrační procesy na hlavních světových trzích. Podrobnější výsledky klinických studií mají být zveřejněny na odborném lékařském kongresu v Torontu ještě během letošního roku. Remibrutinib už je v současnosti schválen ve Spojených státech i Evropě pro léčbu chronické spontánní kopřivky.

Úmrtí pacientů v jiném programu

Vedle pozitivních zpráv však firma současně informovala o komplikacích v jiném vývojovém programu. Novartis dočasně zastavil nábor a léčbu pacientů ve studiích experimentální buněčné terapie rapcabtagene autoleucel (rap-cel neboli YTB323) určené pro autoimunitní onemocnění. Důvodem jsou tři úmrtí pacientů, která firma nyní vyhodnocuje z hlediska bezpečnosti.

U postižených pacientů se objevily závažné reakce spojené se syndromem IEC-HS, známou komplikací některých CAR-T buněčných terapií. Tento stav může vést k život ohrožujícím zánětlivým reakcím organismu.

Zdroj foto: Novartis